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      干細胞治療ALS較新消息:為ALS患者提供干細胞治療的墊腳石

      標簽:干細胞治療ALS較新消息

      想象一下,被告知您的病情會逐漸導致您失去控制自己的身體運動的能力,從拿起鉛筆到走路甚至呼吸。僅在美國,每年就被診斷出患有肌萎縮性側索硬化癥(ALS)的近6,000人是這樣的現實?,F在,我們來說說干細胞治療ALS較新消息。


      ALS,也稱為Lou Gehrig病,是一種神經退行性疾病,可導致運動神經元或負責所有自愿肌肉運動的神經退化,如上文所述。它是一種真的毀滅性疾病,從診斷到死亡的兩到五年的預后特別差。只有兩種獲批的ALS藥物,它們不能阻止ALS的發展,而只能延緩疾病的進展。甚至只有部分患者,而不是全部。


      干細胞治療ALS最新消息


      在過去的十年中,干細胞療法的出現為這種黯淡的治療前景帶來了一線希望。特別令人興奮的是,最近的發現是納賽爾·阿格達米(Nasser Aghdami)的小組在伊朗魯瓦恩干細胞生物學與技術研究所工作。


      《細胞雜志》詳細介紹了兩項小型的I期臨床試驗,結果表明,通過從患者自身的骨髓中提取骨髓間充質干細胞(MSC),可以通過注入血流或脊髓進行注射。先前的研究表明,在該疾病的嚙齒動物模型中,MSC既能恢復運動神經元又能延長其壽命。


      在人類中,許多研究表明,從骨髓中提取的MSC在人類中是安全使用的,但是這些研究對于通過血液或脊髓途徑注射是否是有效的療法持不同意見。該報告證實了兩種給藥途徑都是合適的,因為在整個研究期間,兩組均未觀察到不良臨床事件。


      雖然是重要的墊腳石,但還有很長的路要走。例如,雖然在兩組中均未觀察到不良臨床事件,但在研究過程中,所有患者的總ALS-FRS評分(一種確定ALS疾病進展的臨床量表)均惡化??紤]到隊列很小,這很難確定是由于疾病的自然進展還是由于干細胞治療。


      科學家認為可以解釋這種疾病下降的原因之一是因為MSC取自ALS患者本身,這意味著這些細胞在重新引入患者體內之前可能無法發揮較佳功能。為了解決這個問題,他們希望將來在兩種注射途徑中測試從健康供體中提取的MSC的效果。他們還需要更多的患者來確定通過兩種不同途徑施用干細胞的治療效果是否存在差異。盡管該臨床試驗的結果似乎并不是特別具有開創性或創新性,但重要的是要記住,通過臨床試驗進行的這些逐步改進對于將安全有效的療法推向市場至關重要。


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      2019-01-13

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